一个具体的案例是,TxGNN 在预测 Wilson 病(一种导致铜代谢异常的罕见病)的潜在治疗药物时,推荐了去铁酮(Deferasirox)作为最有前途的候选药物。该药物在临床中已被用于治疗铁超载疾病,TxGNN 通过其解释模块展示了去铁酮可能通过代谢途径对 Wilson 病的治疗产生积极作用。这一预测也与医学文献中的相关研究结果相符,显示了该模型的科学合理性。
在当前药物开发周期漫长、成本高昂的背景下,TxGNN 为现有药物的重新利用提供了系统化的解决方案。
未来,随着这一技术的不断完善,它有望成为加速药物开发、特别是使罕见病患者“有药可用”的关键驱动力。
在医学领域,AI 大有可为
除罕见病领域,AI 在其他医学领域也有着广泛的应用。
2019 年 9 月,AI 药物研发公司 Insilico Medicine 开发了一个名为 GENTRL 的生成式 AI 平台,该平台已用于设计用于治疗纤维化和癌症等疾病的新药。通过使用 GENTRL,研究人员仅使用 21 天就发现了盘状蛋白结构域受体 1 (DDR1) 的强效抑制剂,极大缩短了药物发现时间。
2022 年,伦敦癌症研究所的研究人员创建了一个原型测试,可以在 24-48 小时内预测哪些药物组合可能对癌症患者有效。他们使用 AI 分析来自肿瘤样本的大规模数据,可以比目前的方法更准确地预测患者对药物的反应。